基因療法結合干細胞治療法-聯合治療患者與罕見疾病作斗爭

幾年前，布倫登·惠特克（Brenden Whittaker）的生命沒時間了。布倫登（Brenden）出生時患有罕見疾病，即x連鎖慢性肉芽腫病或XCGD。這意味著他缺乏抵抗細菌或真菌感染的免疫系統的關鍵部分。在過去的22年中，布倫登（Brenden）出入醫院數百次。他幾乎兩次死亡。當抗生素無法清除持續感染時，外科醫生須清除其肺部和肝臟的部分。布倫登覺得他已經沒有選擇了。然后，他簽署了一項基因療法結合干細胞治療臨床試驗，該試驗將使用自己的干細胞來糾正問題。四年多以后，布倫登的表現還不錯。

而且他不是單獨的一個。一項新的研究發表在文章自然醫學表明，其他6名患者的臨床試驗正處于緩解期，并停止服用任何其他藥物。

加州大學洛杉磯分校（UCLA）Eli和Edythe Broad再生醫學與干細胞研究中心的團隊負責研究員Don Kohn說，過去，CGD患者單獨的“治愈方法”是骨髓移植，但這很少對于大多數患者。他在新聞稿中說，要找到合適的移植物是很困難的，即使那樣，患者也須服用強大的抗排斥藥來阻止身體排斥移植物。因此，他們開發了另一種方法，使用了來自患者自身的經過基因改造的干細胞。

通過這種基因療法，您可以使用患者自己的干細胞代替供體細胞進行移植。這意味著這些細胞與患者完全匹配，應該是更安 全的移植，沒有排斥的風險?！痹撔〗M從患者身上取出了血液干細胞，并在實驗室中糾正了導致CGD的基因突變。然后，他們將這些細胞歸還給患者，因為它們是干細胞，因此繁殖并產生了新的血液供應-一種不含CGD的血液-并修復了免疫系統。

布倫登是美國接受治療的五位患者中的第一位。在歐洲，另外四人得到了治療。所有人的年齡都在2到27歲之間（由于重復感染的影響，CGD患者通常在20多歲時死亡）。

兩名患者因先前感染而死亡，幸存的七名患者中有六名已終止先前的治療。此后，已有四名新患者接受了治療，目前沒有感染的。Kohn博士說，結果確實令人鼓舞：“這些患者都沒有通?？梢詮墓w細胞中看到的并發癥，而且結果與從供體移植中得到的結果一樣好，甚至更好?！?/p>

下一步是讓研究人員與美國食品和藥物管理局合作，獲得進行更大規模試驗的許可，最終目標是獲得批準，以便將其提供給所有需要它的患者。  唐·科恩（Don Kohn）還率先采用了類似的方法來治療和治愈與另一種罕見的免疫疾病，嚴重的綜合免疫缺陷或SCID作戰的兒童。

至于布倫登，他現在正在上大學，并將目光投向了醫學院。2016年，我們在年度報告中對他進行了介紹，并在博客上對他進行了長時間采訪，他在其中談論了割草和學習生活的樂趣，而沒有被致命的疾病纏擾。